NNZ-2591 Araştırması
NNZ-2591, insanlarda Angelman Sendromunun özelliklerine benzeyen; motor kusurları, öğrenme problemleri, sinaptik bağlantı ve plastisitedeki değişiklikleri içeren ube3a fare modelinde test edildi. Çalışma, normal fareleri ve deney farelerini bozulmuş bir genle karşılaştırdı. Deney farelerinde, 6 hafta boyunca NNZ-2591 ile tedavi tüm anksiyete, günlük yaşam, sosyallik, motor performans ve biliş testlerindeki eksiklikleri normalleştirdi ve nöbetleri ortadan kaldırdı.
Neuren, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından Angelman Sendromunu tedavi etmek için NNZ-2591 için Yetim İlaç ataması almıştır. Neuren, Faz 1 klinik denemesine başladı ve 2021'de Faz 2 denemelerini başlatmayı planlıyor.