LB-100 Araştırması
Lixte Biotechnology Holdings, Angelman Sendromu için potansiyel bir tedavi olarak tescilli kurşun bileşiği LB-100'ü araştıran klinik öncesi çalışmaları ilerletmek için Angelman Sendromu Terapötikleri Vakfı (FAST) ile birlikte çalışmaya başlamıştır.
Çalışmalar, Angelman araştırmalarında iki ünlü lider olan PhD David Segal ve PhD Jill Silverman tarafından ve Kaliforniya Üniversitesi, Davis Tıp Fakültesi ve MIND Enstitüsünde yürütülecektir.
LB-100, diğer moleküllerden fosfat gruplarının uzaklaştırılmasından sorumlu bir enzim olan protein fosfataz 2A'nın (PP2A) oldukça seçici ve güçlü bir inhibitörüdür ve şu anda kanser tedavisi için bir ilave tedavi olarak araştırılmaktadır. LB-100, bu enzimi bloke ederek kanser hücrelerinin DNA'larını tamir etmesini engelleyerek onları kanser öldürücü ajanlara karşı daha savunmasız hale getirir.
PNAS dergisinde yayınlanan yeni bir çalışma, Angelman Sendromuna neden olan ubikitin protein ligaz E3A ( UBE3A ) geninin maternal kopyasının kaybının, PP2A'nın aşırı aktivasyonuna yol açabileceğini öne sürdü .
Araştırmacılar, Angelman'ın bir fare modelini PP2A'nın farmakolojik inhibitörleriyle tedavi ettiklerinde, tedavinin farelerde semptomları hafiflettiğini ve beyin sinir hücrelerinde (nöronlar) bulunan bazı morfolojik ve yapısal kusurların azaltılmasına yardımcı olduğunu buldu.
Bu çalışma, Angelman'daki bazı moleküler mekanizmalara yeni ışık tutmanın yanı sıra, Lixte'nin LB-100'ü gibi PP2A'nın aktivitesini bloke edebilen ilaçların, Angelman Sendromunu tedavi etmek için potansiyel olarak kullanılabileceğini öne sürdü.
Lixte CEO'su John S. Kovach, "Bu tamamen beklenmedik bir bulguydu." dedi. "Sadece LB-100'ün bu yıkıcı yaşam boyu rahatsızlıktan muzdarip hastalar için faydalı olabileceğini umabiliriz." Yeni klinik öncesi çalışmalar bu önceki çalışmanın bulgularını doğrularsa, hem Lixte hem de FAST, Angelman hastalarında LB-100'ün terapötik potansiyelini araştırmak için gelecekteki işbirliklerinin olasılığını tartışmayı kabul etti.